Thuốc Sofosbuvir 400mg và Ledipasvir 90mg điều trị hoàn toàn viêm gan C ở trẻ em

Thuốc Sofosbuvir 400mg và Ledipasvir 90mg điều trị hoàn toàn viêm gan C ở trẻ em

Hầu hết tất cả trẻ nhỏ từ 3 đến 6 tuổi bị viêm gan C mãn tính đều đạt được đáp ứng virus kéo dài sau 12 tuần điều trị bằng cách sử dụng hạt uống sofosbuvir / ledipasvir, theo kết quả được trình bày tại Cuộc họp gan AASLD 2018 ở San Francisco.

Các thuốc Sofosbuvir 400mg kết hợp Ledipasvir 90mg hiện được phân phối phổ biến trên thị trường như: Thuốc Ledvir, Thuốc Ledifos, Thuốc Hepcinat LP

Tỷ lệ nhiễm vi rút viêm gan C (HCV) thấp ở trẻ em ở châu Âu và Mỹ, mặc dù có lo ngại rằng tỷ lệ này có thể gia tăng ở Mỹ khi nhiều phụ nữ trẻ bị nhiễm do hậu quả của dịch opioid đang phát triển. Ở một số quốc gia hạn chế về tài nguyên như Ai Cập, HCV ở trẻ em phổ biến hơn nhiều.

Sự ra đời của các tác nhân chống vi rút tác động trực tiếp (DAAs) đã cách mạng hóa việc điều trị viêm gan C cho người lớn. Chúng bao gồm chất ức chế HCV polymerase của Gilead Science sofosbuvir (được bán riêng trên thị trường là Sovaldi ) và chất ức chế NS5A ledipasvir, được phối hợp trong một viên thuốc 400 / 90mg mỗi ngày một lần ( Harvestoni ).

Năm ngoái, Cơ quan Dược phẩm Châu Âu và Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã phê duyệt sofosbuvir và công thức hợp tác của Harvestoni cho thanh thiếu niên và thanh thiếu niên từ 12 tuổi trở lên, hoặc nặng ít nhất 35kg.

Tuy nhiên, đối với trẻ nhỏ, tiêu chuẩn chăm sóc vẫn là pegylated interferon cộng với ribavirin, kém hiệu quả, dung nạp kém và cần tiêm hàng tuần trong tối đa hai năm.

Tại Đại hội Gan Quốc tế EASL năm ngoái , các nhà nghiên cứu đã báo cáo rằng điều trị bằng một viên thuốc nửa sức mạnh chứa 200 / 45mg sofosbuvir / ledipasvir trong 12 tuần đã chữa khỏi 99% trẻ em từ 6 đến 11 tuổi bị viêm gan C mãn tính.

Gilead tiếp tục phát triển một công thức dạng hạt uống cho bệnh nhân nhi nhỏ tuổi. Các hạt có thể được rắc trên lưỡi hoặc trộn với các loại thực phẩm không có tính axit như kem hoặc bánh pudding. Trong một nghiên cứu dược động học, trẻ em cân nặng từ 17kg trở lên đã nhận được 200mg sofosbuvir cộng với 45mg ledipasvir, trong khi những trẻ có cân nặng ít hơn nhận được 150mg sofosbuvir cộng với 33,75mg ledipasvir. Những liều này tạo ra mức độ phơi nhiễm thuốc trong phạm vi được biết là có hiệu quả đối với người lớn.

Tại Cuộc họp về gan, Bác sĩ Kathleen Schwarz của Bệnh viện Johns Hopkins ở Baltimore đã trình bày kết quả từ một nghiên cứu về công thức mới ở 34 trẻ em ở Anh, Mỹ và Úc. Khoảng 70% là bé gái, khoảng 80% là người da trắng và tất cả đều bị lây nhiễm qua đường lây truyền từ mẹ sang con. Tuổi trung bình là 4 tuổi và 29% nặng dưới 17kg. Tất cả, ngoại trừ một người có kiểu gen HCV 1, với đứa trẻ còn lại có kiểu gen 4. Tất cả họ đều không được điều trị trước đó và không ai bị xơ gan.

Sau 12 tuần điều trị cộng với 12 tuần theo dõi sau điều trị, tất cả ngoại trừ một đứa trẻ đều đạt được HCV RNA không phát hiện được - tỷ lệ đáp ứng virus được duy trì là 97%. Đứa trẻ có kiểu gen 4 nằm trong số những người được chữa khỏi. Có một lần ngừng thuốc sớm, nhưng không có trường hợp nào thất bại trong điều trị virus. Tất cả trẻ em bị đột biến virus liên quan đến kháng thuốc lúc ban đầu đã được chữa khỏi.

Điều trị nói chung là an toàn và dung nạp tốt. Không có tác dụng phụ nghiêm trọng, bất thường trong phòng thí nghiệm hoặc ngừng điều trị do tác dụng phụ nghiêm trọng. Một đứa trẻ đã ngừng điều trị sau năm ngày vì mùi vị của thuốc. Các tác dụng phụ phổ biến nhất là các triệu chứng điển hình của bệnh ở trẻ em như nôn mửa, ho, sốt, sổ mũi và nhiễm trùng họng.

Dựa trên những phát hiện này, các nhà nghiên cứu đã kết luận rằng công thức hạt sofosbuvir / ledipasvir "đại diện cho một lựa chọn điều trị dung nạp tốt, hiệu quả cao" cho trẻ em từ 3 đến 6 tuổi bị nhiễm HCV mạn tính.

Schwarz cho biết cô hy vọng rằng những kết quả này sẽ dẫn đến việc cập nhật các hướng dẫn điều trị HCV để khuyến nghị tất cả trẻ em bị viêm gan C từ 3 tuổi trở lên nên được điều trị bằng thuốc chống siêu vi trực tiếp.

Bài viết tham khảo nguồn tại: http://www.infohep.org/Sofosbuvirledipasvir-cures-most-young-children-with-hepatitis-C/page/3365808/